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美基因编辑股强势“吸金” 龙头企业接连上市

美国基因编辑龙头企业Intellia诊疗公司11日提交首次公开募股(IPO)申请,计划登陆纳斯达克市场,融资1.2亿美元。

美基因编辑股强势吸金

此前的2月初,另一家基因编辑龙头Editas医药刚刚登陆美国市场,上市迄今股价涨幅接近140%。眼下这两家公司研究的CRISPR基因编辑技术炙手可热,吸引了投资者医药行业巨头们的目光。

潜力与争议并存

基因编辑是一种能够对目标基因组进行定点改造,从而对未知功能基因进行研究和基因治疗的技术。在经历数年的发展后,CRISPR脱颖而出,成为最被市场看好的基因编辑技术。该技术通过对细胞的DNA进行精确地靶向修饰来发挥作用,能够同时实现多个基因的编辑,且编辑能力更加高效精准。2015年,CRISPR技术被《科学》杂志评为全年最佳科学突破。

目前CRISPR已成功地被用来对细菌、植物、人体细胞以及斑马鱼等进行基因组编辑,越来越多的体外和体内研究证实它能够被用来校正致病性的基因突变,以CRISPR为基础的基因编辑技术在血液病、肿瘤和其他遗传疾病的基因治疗应用领域展现出极大的应用潜力。可以说,从粮食增产到治疗罕见遗传病,CRISPR技术几乎无所不能。以前瞻性闻名的Wired网站因此将其称为“创世纪引擎”(genesisengine),称其“有可能用来建造一个无疾病、无饥饿、无污染新世界”。

但CRISPR技术也面临应用难题,比如体内编辑存在一定的“脱靶”率,这可能造成基因组的不稳定并扰乱正常基因的功能。考虑到DNA治疗逆转很难,想要用于人类疾病治疗,必须保证CRISPR应用的万无一失。到目前为止,尽管有几个基因编辑治疗项目在开展临床试验,但尚无相关产品获得监管许可

此外,CRISPR的快速发展也引来无数争议,其中以“定制婴儿”的争议最大。去年3月,美国再生医学联盟的主席丹吉尔联合四位学者在《自然》杂志上撰文,号召研究者们暂时不要对人类生殖细胞进行基因编辑,因为用现有技术对人类胚胎进行基因编辑可能对后代产生无法预测的后果。

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