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多功能干细胞诞生 临床试验有望明后年展开(2)

俞君英早年师从于人类胚胎干细胞之父Dr.JamesThomson从事博士后研究与工作。2007年,她以第一作者和共同通讯作者身份,和日本Yamanaka山中研究组分别在《科学》和《细胞》杂志上同时发表论文《在体外条件下将人类皮肤细胞成功转化为诱导多功能干细胞iPSC》。日本的山中博士因其2006年小鼠iPSC上的研究被授予2012年度诺贝尔奖。

凭着对iPSC技术上的贡献,俞君英、汤姆逊博士、山中博士被美国TimeMagazine杂志评为2007年年度人物。2009年,《科学》杂志再次刊登俞君英开创性新成果,实现了无转基因DNA损失的人类诱导多功能干细胞iPSC的制备,再一次引领了干细胞技术的发展方向。

可治疗多种疑难杂症

iPSC用途非常广泛。俞君英拿出一本画册,上面形象地展示出分化后的一些细胞应用范围:病例研究、药物筛选、细胞医疗和癌症治疗。俞君英说,像帕金森氏症、红斑狼疮等许多疑难杂症,未来都可以通过iPSC技术进行治疗。

比如,因多巴胺能神经元功能丧失引起的帕金森氏症,过去制备多巴胺能神经元,主要从胎儿中脑组织中采集,来源有限,供体差异巨大,且存在免疫排斥。现在只需利用少量活体样本(如外周血等),就可以制备出诱导多功能干细胞,进而在体外规模化生产多巴胺能神经元,数量不受限制,质量、安全性、功能可控,小鼠和灵长类动物实验已显示明显治疗效果。

俞君英告诉记者,未来的核心业务之一,就是为一些客户定制个人专属的iPSC服务,将来根据需求,分化为不同种类的功能细胞。客户使用自己的细胞直接治病,能在最大限度上避免免疫排斥反应、提高疗效。客户还可以使用自己的细胞进行临床用药测试,筛选出最适合自己的药物及用药剂量,最大限度地降低药物的毒副作用,真正实现个体化用药的精准医疗服务。

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