CAR-T细胞治疗临床申请 一个月已有五家公司获准（2）

据了解，CAR-T细胞疗法目前主要应用的两类适应症为儿童和年轻成人急性淋巴细胞白血病和非霍奇金淋巴瘤。据预测，CAR-T疗法市场价格约为40万元至50万元/疗程，我国存量市场空间约为228亿元至285亿元，考虑CAR-T疗法渗透率，我国每年新增血液瘤的市场空间总计约185亿元。

安全性成CAR-T竞争重点

CAR-T等细胞免疫疗法给病患者带来巨大生存希望的同时，也蕴含较大危险。业内人士表示，CAR-T细胞治疗目前在安全性、商业化、实体瘤治疗以及监管等方面面临较多挑战。CAR-T治疗中仍存在神经毒性、脱靶效应等毒副作用。专家认为，除疗效外，对CAT-T毒副作用的预防和处理成为决定该技术能否上市的关键因素。同时，不同于传统的药物，CAR-T细胞因其特殊的性质，如何进行监管也成为一个难点。

博生吉安科于2016年10月正式启动治疗成人难治复发B-ALL、B-NHL的临床试验，入组21名患者(NHL患者2名，B-ALL患者19名)，临床试验结果显示，B-ALL患者的完全缓解率CR达90%，2名NHL患者完全缓解率CR为100%，无1例因CAR-T细胞回输导致死亡的案例，仅2例出现神经毒性。银河生物的临床试验结果显示，改良型抗CD19CAR-T细胞治疗有效率达到70%，在高剂量组有效率达到约80%，其中完全缓解(CR)率达到55%，并且疗效持久。临床试验过程中，有3例患者出现低热反应。

为规范细胞免疫疗法，12月22日，国家食品药品监管总局发布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》，在生产用材料使用标准、产品质量放行检测标准、非临床研究时动物模型选择、药品申报流程、临床数据收集等方面，给出了清晰且弹性的受理条件。

上海细胞治疗集团孙艳博士表示，国家食品药品监管总局所传达的是通过不断鼓励申请人与监管部门交流，加深各方对以CAR-T细胞为代表的细胞治疗产品作为药物的认识和理解，更好地推动CAR-T细胞为代表的细胞治疗产品上市，使更多患者能够从这些新兴的细胞药物中受益。

伴随着法规细则的出台，行业人士预测，通过药品注册申请通道提交的CAR-T临床申请（IND）有望在2018年迎来井喷。另外，由于CAR-T等细胞治疗之前被归为“第三类医疗技术”，市场上出现了“先有临床研究，后有通过药品注册通道的临床试验申请”现象，所以IND之后的试剂临床试验周期将很有可能加速。